Parere favorevole del CHMP per estendere l’indicazione terapeutica dei due medicinali Kaftrio e Kalydeco

È arrivata dal Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’EMA (Agenzia Europea dei Medicinali) una notizia molto importante per il futuro di tante persone affette da Fibrosi Cistica: l’agenzia ha infatti raccomandato di estendere l’indicazione terapeutica di due medicinali, Kaftrio (ivacaftor-tezacaftor-elexacaftor) e Kalydeco (ivacaftor), per il trattamento della malattia, includendo il loro uso in combinazione per pazienti di età pari o superiore ai due anni che presentano almeno una mutazione non di classe I (mutazioni di stop) nel gene CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator). L’estensione dell’indicazione consentirà di trattare tutti i pazienti che possono trarre beneficio da queste terapie, il che significa che circa il 95-97% dei pazienti con fibrosi cistica nell’Unione Europea (UE) potrebbe beneficiarne. Questo rappresenta un incremento del 15-17% rispetto alla precedente indicazione.

La raccomandazione del CHMP si basa sulla valutazione dei dati di efficacia e sicurezza provenienti da studi clinici e in vitro (in laboratorio), tra cui uno studio randomizzato controllato con placebo, uno studio a braccio aperto, dati da uno studio di evidenza reale condotto dalla Cystic Fibrosis Foundation degli Stati Uniti, nonché dati bibliografici ottenuti tramite un programma di uso compassionevole in Francia.

“Questo parere è uno step molto importante – afferma il Presidente della Lega Italiana Fibrosi Cistica ODV Antonio Guarini – Come associazione di riferimento per i pazienti e le famiglie in Italia, seguiamo da tempo questo procedimento: continueremo il nostro impegno a livello nazionale per garantire che sempre più pazienti possano accedere a cure che migliorino la loro qualità della vita”.

Il parere favorevole del CHMP rappresenta un passaggio intermedio per l’accesso dei pazienti a Kaftrio e Kalydeco. Ora si attende lo step successivo che deciderà sull’estensione dell’indicazione terapeutica a livello europeo. Una volta concessa l’estensione, le decisioni relative a prezzo e rimborso saranno prese a livello di ciascun Stato Membro, tenendo conto del possibile ruolo e utilizzo di questi farmaci nel contesto dei rispettivi sistemi sanitari nazionali.

Il testo completo pubblico sul sito dell’Ema: https://www.ema.europa.eu/en/news/combination-cystic-fibrosis-medicines-treat-patients-rare-mutations.